בניסוי הקליני הראשון מסוגו, החוקרים השתמשו בכלי לעריכת גנים CRISPR בכדי לכוונן את ה- DNA של תאי החיסון של האנשים, בתקווה להילחם בסרטן.
כעת, נתונים ראשוניים מהניסוי מראים כי טכניקה זו בטוחה לשימוש בחולי סרטן.
"זו הוכחה לכך שאנו יכולים לבצע בבטחה עריכת גנים של תאים אלה," אמר הסופר המשותף ד"ר אדוארד סטדטמאואר, פרופסור לאונקולוגיה מאוניברסיטת פנסילבניה, ל- Associated Press.
ובכל זאת, "טיפול זה אינו מוכן לפריים טיים", הוסיף סטדטמאואר בראיון ל- NPR. "אבל זה בהחלט מבטיח מאוד."
עד כה, רק שלושה חולים קיבלו את הטיפול החלוצי - שניים עם סרטן דם המכונה מיאלומה נפוצה ואחד עם סרקומה, סרטן רקמות חיבור, על פי הצהרה מאוניברסיטת פנסילבניה. החוקרים הצליחו להסיר, לערוך ולהחזיר את התאים לגופם של המטופלים בבטחה. הבטיחות נמדדה מבחינת תופעות לוואי, והמחברים מצאו כי לא היו תופעות לוואי חמורות מהטיפול.
ניסוי קליני בשלב I, כמו זה, כולל בדרך כלל רק קומץ חולים, על פי האגודה האמריקאית לסרטן. הניסוי הקטן נועד לקבוע כיצד הגוף מגיב לתרופה חדשה והאם חולים תגובות שליליות. ניסויי שלב I אינם מתייחסים לשאלה אם תרופה אכן פועלת לטיפול במצב - השאלה הזו מתעוררת במחקרים מאוחרים יותר. כפי שהיא נראית, מחקר CRISPR מציע כי הטיפול בסרטן החדש הוא לפחות בטוח לשלושה אנשים, ומונע עוד נתונים שיגיעו.
ג'ניפר דודנה, ביוכימאית מאוניברסיטת קליפורניה, ברקלי, שצוותה גילה ופיתח לראשונה את טכניקת CRISPR, אמר ל- NPR: "אני פשוט כל כך מתרגש מהעניין". (דודנה לא הייתה מעורבת במחקר הנוכחי.)
CRISPR מאפשרת למדענים לחתוך קטעי DNA ספציפיים מהקוד הגנטי של התא ולהדביק אותם במידת הצורך. סטטמאואר ועמיתיו השתמשו בטכניקה זו על תאי T, סוג של תאי דם לבנים שתוקפים חולים ותאים סרטניים בגוף. סרטן משתמש בכמה טריקים כדי להחליק מתחת לרדאר תאי T, אך באמצעות CRISPR, החוקרים שואפים לעזור לתאי החיסון לאתר גידולים חמקמקים ולהוריד אותם.
הטכניקה דומה לטיפול נוסף בסרטן, המכונה "CAR T", המצייד גם בתאי מערכת החיסון בכלים חדשים להדבקה לגידולים אך אינו משתמש ב- CRISPR, כך על פי המכון הלאומי לסרטן.
במחקר החדש השתמשו המדענים ב- CRISPR בכדי לצלוף שלושה גנים מ- DNA של תאי החיסון. שניים מהגנים מכילים הוראות לבניית מבנים על פני התא שמנעו מתאי T להיקשר לגידולים כראוי, על פי ההצהרה באוניברסיטה. הגן השלישי סיפק הוראות לחלבון הנקרא PD-1, מעין "מתג כיבוי" שתאי סרטן הופכים כדי להפסיק התקפות תאי חיסון.
בהצהרה נמסר המחבר, ד"ר קרל יוני, פרופסור לאימונותרפיה מאוניברסיטת פנסילבניה, "השימוש שלנו בעריכת CRISPR מיועד לשיפור היעילות של טיפולי גנים ולא לעריכת ה- DNA של המטופל.
עם ביצוע ההתאמות הללו, החוקרים השתמשו בנגיף שעבר שינוי בכדי להציב קולטן חדש על תאי ה- T לפני שהזריקו אותם שוב לחולים. הקולטן החדש אמור לעזור לתאים לאתר גידולים ולתקוף אותם בצורה יעילה יותר. עד כה התאים הערוכים שרדו בגופם של חולים והתרבו כמתוכנן, אמר סטדטמאואר לרשות AP. עם זאת, לא ברור אם ומתי התאים יפתחו בהתקף קטלני בסרטן של החולים, הוסיף.
חודשיים-שלושה לאחר הטיפול המשיך סרטן של חולה אחד להחמיר, כפי שהיה לפני הטיפול, וחולה אחר נותר יציב, כך נמסר מה AP. המטופלת השלישית קיבלה טיפול לאחרונה מדי על מנת שתוכל להעריך את תגובתה. בתוך כך, החוקרים שואפים לגייס 15 חולים נוספים לניסוי כדי להעריך הן את בטיחות הטכניקה והן את יעילותה בהורדת סרטן. תוצאות הבטיחות המוקדמות יוצגו בחודש הבא בישיבת האגודה האמריקאית להמטולוגיה באורלנדו, פלורידה, על פי הודעת האוניברסיטה.
ד"ר מישל סדליין, אימונולוג במרכז לזכר הסרטן בסלאן קטרינג בניו יורק, "אנו רוצים שיותר חולים ומעקב ממושך יותר יתקשרו באמת לשימוש בשימוש ב- CRISPR. אך הנתונים בהחלט מעודדים. יורק, אמר ל- NPR. "עד כה, כל כך טוב - אבל עדיין מוקדם."
המחקר מומן בחלקו על ידי חברת הביוטק Tmunity Therapeutics. לחלק מחברי המחקר ואוניברסיטת פנסילבניה יש חלק כספי בחברה זו, כך דווח ה- AP.
