חברת ביוטק אמריקאית השיקה ניסויים קליניים בקולומביה לבדיקת טיפול חדש שנועד להפוך את תהליך ההזדקנות, ובתורו לטפל במחלות הקשורות לגיל, על פי דיווחי חדשות.
אך כדי לגנוב לגימה ממזרקת הנוער המיוחדת הזו, על המשתתפים בניסוי ראשית למזלג למעלה ממיליון דולר - אגרה שנראית אפילו יותר אסטרונומית כשחושבים שרוב הניסויים הקליניים הם בחינם או מספקים למשתתפים פיצוי כספי, לפי דו"ח מאת OneZero, פרסום בינוני על טק ומדע.
את המשפט היקר מפעילה ליבללה ג'ין טיפולית, חברה מבוססת קנזס שאתר האינטרנט שלה מכריז כי "העתיד כאן". החברה הודיעה על כוונתה לבדוק את תרופותיה נגד ההזדקנות בקרטחנה, קולומביה, בשנת 2018, והחלה לגייס למשפטים באוקטובר השנה. על ידי טיפול בגן יחיד, לליבלה שואפת "למנוע, לעכב, או אפילו להפוך" את ההשפעות הכלליות של הזדקנות, כמו גם לטפל במחלות המופיעות בגיל מבוגר, כמו אלצהיימר, על פי ClinicalTrials.gov.
למעשה, בהודעת העיתונאים שלה עצמה התגאה החברה, ללא הוכחות, בכך שטיפול הגנים שלה "עשוי להיות התרופה הראשונה בעולם למחלת אלצהיימר". הטענה הנועזת מעלה שאלה מובנת מאליה: האם הטיפול אכן יצליח?
תשובה קצרה: אף אחד לא יודע באמת, אבל העובדה שלייבלה העבירה את פעולתה מעבר להישג ידם של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אינה מעוררת אמון, אמרו מומחים ל- OneZero.
תרופה להזדקנות?
בשונה ממשחות פנים אנטי אייג'ינג שמרככות את סימני ההזדקנות השטחיים, הטיפול בליבלה מטרתו להפוך את ההזדקנות מהיסוד, כביכול, החל ברמת הגנים שלנו. באופן ספציפי, הטיפול הגנטי נועד להאריך את הטלומרים של החולים - מבנים המכסים את קצות הכרומוזומים ומונעים את החומר הגנטי שבפנים. על פי סטנפורד רפואה, הטלומרים הולכים ומתקצרים בכל פעם שתא מתחלק, וכשהמבנים מגיעים לאורך קריטי, התאים מפסיקים להתחלק או להיעלם.
התיאוריה אומרת שאם אתה בונה מחדש את הטלומרים המקוצרים של הגוף, תהליך ההזדקנות עלול להיזרק לאחור. זה לא רעיון חדש. מספר מחקרים בעכברים מציעים כי שימוש בטיפול גנטי להארכת הטלומרים יכול להפוך סימני הזדקנות מסוימים אצל בעלי החיים. מחקר משנת 2015 שנערך מסטנפורד העלה השפעות דומות בתאים אנושיים מבודדים; הטיפול האריך את הטלומרים של התאים על ידי התעסקות עם בן דוד קרוב של DNA, המכונה RNA, המסייע לתאים לבנות חלבונים.
מטרת הטיפול בליבלה לסייע לתאים לבנות מחדש טלומרים על ידי הפעלת גן ב- DNA שלהם שבדרך כלל יכבה "." הגן, המכונה TERT, מכיל הוראות לבניית חלבון המכונה "טלומרז", אנזים שמוסיף מולקולות לסוף הטלומרים ומונע מהקיצור של המבנים במהלך שכפול התאים, כך על פי דו"ח משנת 2010 בכתב העת Biochemistry.
הקצין המדעי הראשי של ליבללה, הביולוג הביולוגי המולקולרי וויליאם אנדרוס, עזר במקור בזיהוי האנזים הטלומראז האנושי בחברת הביוטק גרון. מאוחר יותר הוא אישר רישיון לטיפול בגנים על בסיס הממצא לליבלה, על פי OneZero. "אני לא יכול לומר את הסיבה היחידה להזדקנות, אבל זה ממלא תפקיד בבני אדם", אמר אנדרוס לפרסום.
על פי OneZero, הטיפולים של אנדרוס יעמדו בקרוב למבחן בקולומביה, שם יקבל ילד בן 79 את הטיפול נגד ההזדקנות. הניסוי נגד ההזדקנות יכלול ארבעה משתתפים נוספים מעל גיל 45 ויתמקד באימות שהטיפול הוא "בטוח ונסבל", כלומר הוא אינו פוגע במטופלים או גורם לתופעות לוואי פסולות.
שני ניסויים נוספים ישתמשו באותו טיפול אך מטרתם "למנוע, לעכב, או אפילו להפוך את ההתפתחות" של מחלת אלצהיימר ושל איסכמיה של הגפיים הקריטית, מצב הקשור לגיל בו עורקים של אדם נפגעים קשה. על המשתתפים בניסויים אלה כבר להיות מאובחנים עם ההפרעות.
לאחר הטיפול, המשתתפים בשלושת הניסויים יישארו במרפאה למשך 10 ימים להמשך המעקב ואז ישובו במרווחים קבועים לבדיקות בשנה שלאחר מכן.
מומחים מודאגים
הטיפול הגנטי של ליבללה כרוך בזריקה חד פעמית המועברת באמצעות IV; הטיפול באלצהיימר משתמש באותה פורמולה אך הרופאים מזריקים את המוצר לנוזל עמוד השדרה של המטופל. בתוך המוצר, וירוס שונה נושא את הגן TERT לתאים ומזריק את החומר הגנטי ל- DNA שלהם. הנגיפים שהשתנו אינם יכולים להעביר מחלות לאנשים, אולם במינונים גבוהים מספיק, החיידקים עלולים לעורר תגובה חיסונית מזיקה אצל המטופל, כך עולה ממחקר שנערך בבעלי חיים בשנת 2018. נציגי ליבללה סירבו לומר כמה מינון גבוה יקבלו משתתפי הניסוי הקליני שלהם.
"כל מה שאני יכול לומר זה, זה המון," אמר אנדרוס ל- OneZero.
לדברי מומחה, על תופעות לוואי אפשריות בצד זה, העובדה כי הטיפול בליבלה ינוהל מעבר לתחום ה- FDA. ליי טרנר, ביו-אתטיקאי מאוניברסיטת מינסוטה, אמר ל- OneZero כי "למרות שהחברה ממוקמת בארצות הברית, הם הצליחו למצוא דרך להתחמק מהחוק הפדרלי בארה"ב על ידי פנייה לתחום שיפוט בו קל יותר לעסוק הפעילות הזאת."
דמי הכניסה של מיליון דולר הם גם מדאיגים, אמר טרנר, בהתחשב בעובדה שמרבית הניסויים הקליניים אינם מחייבים חולים על שום דבר להיכנס. אנדרוס אמר ל- OneZero כי העמלה מוצדקת מכיוון שהיא עולה לחברה מאות אלפי דולרים כדי לייצר מספיק מוצר כדי לטפל רק באדם אחד.
הופעת הניסויים ב- ClinicalTrials.gov, המרשם הרשמי שמופעל על ידי המוסדות הלאומיים לבריאות, אינה מגבירה את אמינותם, הוסיפה. ניתן לתפעל בקלות את בסיס הנתונים האוטומטי ו"משתמש בעצם כפלטפורמה שיווקית ", אמרה.
גם בעלי עניין אחרים בעסקי הארכת הטלומרים מודאגים. מייקל פוסל, מייסד ונשיא הסטארט-אפ הביוטכנולוגי טלוציט, אמר ל- OneZero כי הטיפול של החברה שלו דומה לטיפול בליבלה - ההבדל הוא שטלוציט מבקש אישור באמצעות ה- FDA. "אנו חוששים שמשהו ישתבש, אם זה מבחינת בטיחות או יעילות," אמר.
אך אפילו במקרה הטוב, בו אף חולים אינם פוגעים, עדיין הטיפול בליבלה לא יביא יתרונות בריאותיים בולטים. מחקרים מסוימים מראים כי לא קיים קשר בין אורך הטלומרים להזדקנות.
לדוגמא, מחקר שפורסם השנה בדק יותר מ- 261,000 אנשים בגילאי 60-70, ולא מצא שום קשר בין אורך הטלומר של המשתתפים לבין תוצאות הבריאות הקשורות לגיל שלהם, כולל התפקוד הקוגניטיבי הכללי שלהם, השלמות השרירית וגיל הוריהם. . טלומרים ארוכים היו קשורים לסיכון מופחת למחלות לב כליליות בהשוואה לטלומרים קצרים, אך אורך הטלומרים הארוך יותר היה קשור גם לסיכון מוגבר לסרטן.
החוקרים ציינו כי "התארכות הטלומרים עשויה להציע רווח מועט במצבו הבריאותי של החיים המאוחרים" ולהוביל לסיכון מוגבר לסרטן.
נותר לראות אם לליבלה באמת הקישה את מעיין הנוער, אך בהתחשב באופי המפוקפק של הניסויים הקליניים שלהם, יתכן כי המשתתפים הפוטנציאלים ירצו לנקוט בזהירות לפני שהם עוברים לגור בקולומביה ומפגיזים מיליון דולר כדי לקבל סיכוי לחיות חיים ארוכים יותר.
