המחקר הראשון שבדק את טכנולוגיית עריכת הגנים CRISPR בגוף האדם עומד לצאת לדרך בארצות הברית, על פי דיווחי חדשות.
המחקר מתכנן להשתמש ב- CRISPR לטיפול בהפרעת עיניים תורשתית הגורמת לעיוורון.
לאנשים הסובלים ממצב זה יש מוטציה בגן המשפיע על תפקוד הרשתית, התאים הרגישים לאור בחלק האחורי של העין החיוניים לראייה תקינה. המצב הוא סוג של אמאורוזיס מולדת של לבר, אחד הגורמים השכיחים ביותר לעיוורון בילדים הפוגע בכ -2 עד 3 יילודים מכל 100,000, על פי המוסדות הלאומיים לבריאות.
הטיפול יתקן את המוטציה באמצעות CRISPR, כלי המאפשר לחוקרים לערוך במדויק DNA במקום ספציפי, כך דווח ה- AP.
החוקרים ישתמשו בזריקה כדי להעביר את הטיפול ישירות לתאים הרגישים לאור, כך לפי הצהרה של חברת Editas Medicine, החברה שמנהלת את המחקר יחד עם אלרגן.
הניסוי ירשום בסך הכל 18 חולים, שניהם ילדים (מגיל 3 ומעלה) וגם מבוגרים.
המחקר החדש שונה מהמחקר השנוי במחלוקת של מדען סיני שהשתמש ב- CRISPR בכדי לערוך את הגנום של תינוקות תאומים בשנה שעברה. במקרה זה, המדען הסיני ערך את ה- DNA של עוברים, וניתן היה להעביר שינויים גנים לדור הבא, כך דיווח ה- AP. במחקר החדש לא ניתן להעביר את עריכות ה- DNA שנערכו בילדים ובמבוגרים לצאצאיהם.
