המכון הלאומי לבריאות בארה"ב (NIH) רוצה לרפא HIV ומחלות תאי מגל באמצעות טיפולי גנים, וישקיעו 100 מיליון דולר בארבע השנים הבאות למטרה זו, כך הודיעה הסוכנות היום (23 באוקטובר).
לצורך מאמץ זה, NIH ישתף פעולה עם קרן ביל ומלינדה גייטס, שתשקיע גם 100 מיליון דולר.
באופן קריטי, השותפות נועדה להפוך את הטיפולים לזולים ונגישים לאנשים ברחבי העולם, במיוחד במדינות מתפתחות, בהן הנטל של מחלות אלה הוא הגדול ביותר.
ד"ר פרנסיס קולינס, מנהל ה- NIH, אמר במסיבת עיתונאים שהתקיימה היום (ד '), "זוהי מטרה נועזת מאוד, אבל החלטנו להיכנס לגדול.
המטרה היא שהטיפולים יהיו מוכנים לבדיקה במחקרים קליניים בארה"ב ובאפריקה שמדרום לסהרה במהלך שבע עד עשר השנים הבאות.
רוב 38 מיליון האנשים עם HIV חיים במדינות מתפתחות, כאשר שני שלישים חיים באפריקה שמדרום לסהרה. למחלת תאי מגל, רוב המקרים מופיעים גם באפריקה שמדרום לסהרה.
ה- NIH מנסה למצוא תרופה לנגיף ה- HIV כבר "עשרות שנים", אמר ד"ר אנתוני פאוצ'י, מנהל המכון הלאומי לאלרגיה ומחלות זיהומיות. למרות שטיפולים עכשוויים בטיפול אנטי-טרור-ויראלי (ART) יעילים לדיכוי הנגיף בגוף, הם אינם תרופה ויש לקחת אותם מדי יום. יתרה מזאת, ישנם מיליוני אנשים עם HIV שאינם בעלי גישה לטיפול ART.
למרות שמדענים פועלים לפיתוח תרופות מבוססות גנים ל- HIV, גישות אלה לרוב יקרות ויהיה קשה ליישום בהיקף נרחב, אמר פאוצ'י. לדוגמה, חלק מהטיפולים הללו מוציאים תאים מגופו של מטופל ואז מחדירים אותם מחדש, התערבות יקרה וגוזלת זמן.
מסיבה זו שיתוף הפעולה החדש יתמקד בפיתוח תרופות המשתמשות בגישות "in vivo", כלומר הם מתרחשים בתוך הגוף, אמר פאוצ'י. דוגמה אחת לכך יכולה להיות הסרת הגן עבור הקולטן CCR5, בו HIV משתמש בכדי להכנס לתאים. רעיון נוסף הוא לחתוך את ה- DNA ה"פרוביראלי "ל- HIV שהעתיק את עצמו לגנום האנושי ואורב בגופו גם לאחר שנים של טיפול.
באופן דומה, עבור מחלות תאי מגל המטרה היא לפתח טיפול in vivo שיכול לתקן את המוטציה הגנטית הגורמת למחלה. זה ידרוש מערכת מסירה מבוססת גנים שיכולה למקד באופן סלקטיבי למוטציה.
"הכאת מחלות אלו תדרוש חשיבה חדשה ומחויבות לטווח הארוך. אני שמחה מאוד לראות את שיתוף הפעולה החדשני שהוכרז היום, שיש לו סיכוי לעזור להתמודד עם שני האתגרים הגדולים ביותר בתחום בריאות הציבור באפריקה", מצט'דיסו רבקה מואטי, הבריאות העולמית בהצהרה נמסר המנהל האזורי של הארגון לאפריקה.
עם זאת, יהיה צורך בעבודה רבה בכדי לוודא שטיפולים אלו בטוחים ויעילים.
"ברור מאוד שיש לנו דרכים ללכת, וזו הסיבה שזה מאמץ של 10 שנים לנסות לקחת את ההבטחה הזו ולהפוך אותה למציאות", אמר קולינס.
מוקדם יותר השנה הודיע ממשל טראמפ על תוכנית לסיים את מגפת ה- HIV בארה"ב בעוד 10 שנים.
