ביום ראשון (4 בפברואר) הזריק לעצמו מנכ"ל ההתחלה הביו-רפואי אהרון טרייוויק טיפול בהרפס שלא נבדק בפני קהל חי.
וגם - מכיוון שזה 2018 - טריוויק זרם את כל העניין בפייסבוק, כמובן.
טרייק הודיע את הניסוי העצמי ל- BuzzFeed כניסיון להגביר את השקיפות המדעית ולהניע את המדע קדימה, אך מומחים ביו-רפואיים אומרים כי משחק כמו שפן ניסיונות אנושי אינו עושה דבר מהסוג הזה. ניסוי חד-נושאי לא יכול להראות שטיפול עובד, והוא בהחלט לא יכול להוכיח את זה כבטוח, אמר ד"ר ויליאם שפנר, מומחה למחלות זיהומיות במרכז הרפואי באוניברסיטת ונדרבילט, שציין כי אינו יכול להגיב על הניסוי של טרייוויק ספציפית.
"מדעי הרפואה זרועים, כמו שאומרים, בניסויים פרטניים ובסדרות קטנות שנראו בהתחלה אופטימיות מאוד, אך לאחר מכן התבררו כלא תקפות", אמר שפרנר ל- Live Science.
ניסוי עצמי
טרייק הוא המנכ"ל של Ascendance Biomedical, סטארט-אפ קטן שבשנה שעברה העלה הדגמה חיה של טיפול כביכול של טיפול גנטי באיידס. טיפולי גנים הם טיפולים שמטרתם לשנות את ה- DNA של האדם כדי לייצר את הטיפול בתאים של האדם עצמו. במקום לייצר ולהזריק חלבון טיפולי, למשל, הרעיון הוא לשנות את הגנום של האדם כך שייצר את אותו חלבון עצמו, ככל הנראה לטווח הארוך.
הנבדק במבחן המתנדב בניסוי ה- HIV, ביאקר בשם טריסטן רוברטס החולה ב- HIV, דיווח חודש לאחר ההזרקה כי העומס הנגיפי שלו עלה ולא נפל לאחר הבדיקה. הספירה שלו - תא לוחם זיהום מסוים המכונה תאי CD4 - עלתה מעט, אך - מה שהמחיש את הקשיים במציאת מידע שימושי מניסויים של איש אחד - זה יכול היה להיות בגלל שהיה לו חום קל באותו השבוע, כתב רוברטס ב- Medium.
זמן לא רב לאחר הזרמת החיים החיה של רוברטס לטיפול עשה זאת בעצמך, הינה מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אזהרה מפני שימוש בטיפולי גנים שלא נבדקו. מחקרים קליניים של טיפולים אלו, כמו כל תרופה או חיסון חדשים, דורשים יישום תרופתי חדש לחקירה, על פי אזהרת הסוכנות. מכירה או בדיקה אנושית של טיפול כלשהו ללא יישום זה אינה חוקית.
עם זאת, טרוויק ורוברטס התמצו בדרישה זו על ידי ניסויים עצמיים, שה- FDA עד כה לא העמידו לדין. (ההבטחה של החברה למסור את המתחמים הניסויים שלה לכל מי שרוצה אותם עלולה להיפגע יותר מהחוק, אמרה פטי צטלר, לשעבר באת כוחו של מקורב ה- FDA, ל- BuzzFeed News.)
בהפגנתו של טרייוויק בפני קהל חי בכנס BdyHax באוסטין, טקסס, ביום ראשון, הוא השווה את עצמו לג'ונאס סאלק, ממציא חיסון הפוליו, ולואי פסטר, שפיתח את החיסון נגד כלבת.
קיצורי דרך
פסטר, שעבד בסוף שנות ה -18 לפני שהאתיקה הרפואית המודרנית השתלטה, עשה שימוש בחיסון נגד כלבת ניסיונית על ילד שננשך על ידי כלב כלבי, למרות שרק לאחר שהחיסון נבדק על בעלי חיים ורק לאחר היסוס רב לגבי סיכון, על פי "מי הולך ראשון? סיפור הניסוי העצמי ברפואה" (University of California Press, 1998). לבסוף, פסטר הסכים לתת את החיסון, בהתחשב בכך שלא היה טיפול אחר וכי ככל הנראה הילד ימות תוך ימים בלעדיו.
(הילד שרד. פסטר המשיך לבצע ניסויים אנושיים בחיסון, שהיה יעיל אך גרם לתגובות קטלניות אצל כמה משתתפים במחקריו. על פי "מי הולך ראשון", הוא ספג ביקורת על חלק גדול משאר חייו בגלל עוברים לבדיקות אנושיות מהר מדי.)
סאלק הסכים לבחון את החיסון נגד הפוליו על עצמו ועל משפחתו לפני ניסויים בשטח בשנות החמישים, על פי מאמר משנת 2012 בכתב העת מכון הלב של טקסס, אך החיסון כבר עבר בדיקות בבעלי חיים. הטיפול שהוזרם לטרייוויק לא נבדק אצל בעלי חיים.
"העובדה שמישהו עומד על הבמה ומזריק לעצמו משהו כבר גורם לי לדאגה", אמר ד"ר פול אופיט, מומחה לחיסונים בבית החולים לילדים בפילדלפיה, שעזר להמציא את החיסון נגד נגיף הרוטוב. לקח 26 שנים להתפתחות החיסון נגד נגיף הריר, אמר Offit: 10 שנים למחקר בסיסי, ועוד 16 לפתח גרסה בטוחה ויעילה של החיסון לבני אדם.
אופיט אמר ל- Live Science: "אם אתה רוצה שמשהו יהיה מוצר, אתה צריך להראות כל שלב בדרך שעשית לפי שיטות עבודה טובות".
"שיטות עבודה טובות" לטיפול או חיסון חדשים פירושן עבודה פרה-קלינית (הכוללת ניסויים בבעלי חיים) ויש לתעד את ה- FDA כדי להעניק לאותו רישיון תרופות חדש שנחשק. ואז, אמר שפר, היזם יכול לעבור לניסויים קליניים בשלב I על קבוצות קטנות של אנשים, שנועדו בעיקר לוודא שהתרופה החדשה בטוחה. לאחר מכן מגיעים ניסויים שלב II, הבודקים יעילות ובטיחות כאחד.
לבסוף, ניסויי שלב III משתמשים בשיטות סטנדרטיות מזהב כדי להראות כי תרופה באמת עובדת וכמה טוב: הם גדולים ועיוורים כפולים, אמר שפר, כך שלא המטופל ולא החוקרים יודעים מי מקבל את הטיפול האמיתי לעומת פלצבו. במהלך התהליך, פאנל מומחים עצמאי המכונה "ועדת פיקוח על נתונים ובטיחות" סוקר את המחקר כדי לוודא שהניסויים נעשים בצורה נכונה ובטוחה, אמר שפר. שפרנר מכהן כיום בשתי ועדות כאלה.
לא ברור כיצד ה- FDA יגיב למנטליות ההאקר של Ascendance, אף כי "הם לא אוהבים ראווה," אמר אופיט. אך הסכנה האמיתית לחברות כמו Ascendance עשויה להיות הסיכון הגלום במעשיהם. בשנת 1999 הצטרף נער בשם ג'סי גלסינגר לניסוי קליני של טיפול גנטי שנועד לרפא את מחלת הכבד הגנטית שלו. הטיפול במקום עורר תגובה חיסונית משמעותית שהרגה את גלסינגר תוך ימים ספורים.
בכל טיפול תרופתי חדש יהיו תופעות לוואי ואירועי לוואי, אמר שפר. סביר להניח כי טיפול בגנים, שהוא חדש מבחינה מדעית וקלינית, אינו יוצא דופן.
"זה אזור שבו אתה רוצה להיות זהיר כפליים, מכיוון שלא עברנו לאזור זה לפני כן," אמר.
ה- FDA אישר את טיפולי הגנים הראשונים רק בשנה שעברה.
